V Društvu Viljem Julijan z velikim veseljem in olajšanjem sporočajo, da je Zavod za zdravstveno zavarovanje Slovenije (ZZZS) v tem mesecu odobril gensko zdravljenje za malega Miloša in druge bolnike z distrofično bulozno epidermolizo. To pomeni, da bo metuljev deček končno lahko prejel zdravljenje, za kar so se v društvu skupaj z njegovo družino borili več kot eno leto.

Sedemletni Miloš, ki ima eno najtežjih oblik prirojene redke genetske bolezni – distrofično bulozno epidermolizo – se že od rojstva bori s to izjemno kruto boleznijo, pri kateri je koža tako krhka kot metuljeva krila, zato te otroke imenujejo tudi otroci metulji. Njegovo telo je vsak dan prekrito z odprtimi, krvavimi ranami, ki lahko nastanejo tudi ob najmanjšem dotiku. Vsako prevezovanje ran, gibanje in vsakdanji trenutek lahko zanj pomeni bolečino. Kljub temu je moral Miloš na zdravljenje čakati več kot eno leto.

Foto: V. L. Miloš, ki ima redko gensko bolezen, prosi državo na pomoč Za to kruto bolezen do nedavnega ni obstajalo nobeno zdravilo ali zdravljenje, leta 2023 pa so v ZDA odobrili prvo gensko zdravilo za to bolezen. Gensko zdravilo Vyjuvek predstavlja revolucionaren preboj pri zdravljenju bulozne epidermolize, saj deluje na sam vzrok bolezni – gre za gensko terapijo, ki v kožne celice dovaja zdrav gen COL7A1 in omogoča celjenje ran. Miloš je to zdravljenje nekaj časa že prejemal v tujini, kjer so bili učinki zelo pozitivni – rane so se začele celiti, bolečine so se zmanjšale, njegovo življenje pa se je občutno izboljšalo. Zdravilo je bilo v EU odobreno v začetku leta 2025. A kljub obstoju učinkovitega zdravljenja je Miloš predolgo ostal brez njega, sporočajo z društva, kjer so več kot leto dni vodili odločno in vztrajno borbo ter neprestano pozivali odločevalce, da mora Miloš dobiti to zdravljenje.

Na pozitivni listi zdravil

V tem mesecu pa je ZZZS zdravilo Vyjuvek končno uvrstil na pozitivno listo zdravil, kar pomeni, da se zdravljenje s tem genskim zdravilom financira iz obveznega zdravstvenega zavarovanja in je tako bolnikom v Sloveniji dejansko dostopno. S tem je končno omogočeno, da bo Miloš lahko prejel to zdravljenje tudi v Sloveniji, na Dermatovenerološki kliniki UKC Ljubljana.

"Smo polni veselja, olajšanja in novega upanja. Gre za enega največjih prebojev na področju dostopnosti do sodobnih genskih zdravljenj za redke bolezni pri nas. Ta bolezen je nepredstavljivo kruta in Miloš vsak dan prestaja bolečine, ki si jih večina ljudi sploh ne more predstavljati. Zato smo se borili z vsem srcem. Sedaj smo presrečni, da smo mu lahko pomagali do zdravljenja, ki mu bo prineslo manj bolečin in več otroštva. Miloš bo končno dobil priložnost za življenje z manj bolečine," pa je dodal Gregor Bezenšek, ustanovitelj društva.

Ob tem v Društvu Viljem Julijan poudarjajo, da ta odločitev ne pomeni zmage le za Miloša, temveč za vse bolnike v Sloveniji z distrofično bulozno epidermolizo, ki imajo mutacijo v verigi alfa 1 kolagena tipa VII (COL7A1). Z uvrstitvijo zdravila na pozitivno listo bo namreč to gensko zdravljenje dostopno tudi drugim bolnikom s to izjemno težko boleznijo.

"To ni pomemben trenutek samo za Miloša, ampak pomeni tudi velik sistemski premik. Prvič smo dosegli, da je tako napredno gensko zdravljenje postalo dostopno našim otrokom v okviru javnega zdravstvenega sistema. To odpira vrata tudi drugim bolnikom s to boleznijo," je povedal Nejc Jelen, predsednik Društva Viljem Julijan.

V društvu ob tem izražajo globoko hvaležnost vsem, ki so v tem času podpirali Miloša in njegovo zgodbo.

dezurni@styria-media.si