Zavod za zdravstveno zavarovanje Slovenije (ZZZS) je kot neutemeljeno zavrnil financiranje zdravljenja dečka Jaka, ki ima Duchennovo mišično distrofijo, z zdravilom elevidys v ZDA. Konzilij zdravnikov meni, da z zdravljenjem v tujini ni pričakovati izboljšanja zdravstvenega stanja, izhaja iz odločbe, ki jo je medijem posredoval dečkov oče.
Konzilij je menil, da v tem primeru niso izpolnjeni vsi pogoji iz zakona o skladu za financiranje zdravljenja redkih bolezni. Navedli so, da je za zdravljenje Duchennove mišične distrofije v EU od junija 2025 odobreno zdravilo duvyzat (givinostat), ki dokazano upočasni napredovanje bolezni.
Ameriška komisija za hrano in zdravila (FDA) je kljub temu zdravilu junija 2024 izdala dovoljenje za promet, Evropska agencija za zdravila (Ema) pa ne, saj "ni bilo dokazov o učinkovitosti, poleg tega sta takrat dva otroka, vključena v klinične raziskave istega zdravila, umrla zaradi jetrne odpovedi".
Konzilij zdravnikov meni, da z zdravljenjem v tujini ni pričakovati ozdravitev, izboljšanja ali preprečitve nadaljnjega slabšanja Jakovega zdravstvenega stanja. Upočasnitev napredovanja bolezni pa bi lahko dosegli z zdravilom duvyzat. Konzilij je ugotovil še, da se gensko zdravljenje z zdravilom elevidys ne izvaja nikjer v EU, prav tako ne v Italiji, kjer obstaja podoben sklad za zdravljenje redkih bolezni.
Zavod za zdravstveno zavarovanje Slovenije
Dodal je, da je v Sloveniji trenutno na voljo zdravljenje s kortikosteroidi, katerih stranski učinki na Jaka močno vplivajo, Ema pa je odobrila tudi omenjeno zdravilo, ki preprečuje vnetja v mišicah, in bo v Sloveniji po njegovih navedbah predvidoma dostopno v prihodnjem letu. "Nobeno od teh dveh zdravil pa ne preprečuje nadaljnjega napredovanja bolezni. Gensko zdravilo, ki bi spodbudilo proizvodnjo distrofina, ki dejansko skrbi za regeneracijo mišic in izrazito upočasni napredovanje bolezni, trenutno ni na voljo ne v Sloveniji niti v celotni Evropski uniji," je prepričan Jakov oče.
Zapisal je še, da so zdravilo elevidys doslej prejeli trije slovenski otroci, pri vseh pa je po njegovih navedbah viden napredek pri motoričnih sposobnostih, kot so hoja, vstajanje s tal in hoja po stopnicah. Za Jakovo trenutno stanje bolezni pa je pomembno, da zdravilo dobi čim prej. Doslej so sicer z donacijami ljudi zbrali 1.976.669 evrov za Jakovo zdravljenje v ZDA, potrebujejo pa še 523.330 evrov.
sramota za vse je denar z lopato se ga razmetava in krade za zdravje otrok pa zamaski in sms-i ....ko so doloceni politiki odhajali na operacije v tujino je pa bil denar takrat zzzs ni delala problema